Es handelt sich um eine medizinische Behandlung, die aus der Insertion fehlender Gene besteht, die nicht die Proteine produzieren, die es richtig machen sollten oder nicht, mit dem Ziel, die genetische Information des Patienten zu modifizieren, um genetische Krankheiten zu vermeiden oder zu heilen.
Es besteht darin , genetisches Material auf die Zellen oder Gewebe des Individuums zu übertragen, die Zellen eine neue Funktion erfüllen zu lassen oder eine bestehende Funktion zu reparieren oder in sie einzugreifen.
Die Gentherapie ist eine Innovation für die Medizin in Bezug auf die Behandlung genetisch bedingter Krankheiten. Es wurde als die beste Alternative postuliert, aber gleichzeitig war es die größte Herausforderung, weil es die komplexeste Technik ist.
Sein Hauptvorteil ist, dass es die Wurzel des Problems angreift, nämlich das defekte Gen, das die Krankheit verursacht, indem es die richtige Version davon überträgt.
Andererseits besteht die größte und größte Herausforderung darin, dass das übertragene genetische Material korrekt auf diejenigen Zellen oder Gewebe gerichtet ist, bei denen das Gen seine Funktion ausüben muss, oder dass das eingeführte Gen auf die ähnlichste Weise wie bei gesunden Menschen reguliert wird.
Es gibt drei Strategien oder Möglichkeiten zur Anwendung der Gentherapie:
- Ex vivo: besteht aus der Extraktion von Zellen, die beim Patienten repariert werden müssen. Sie werden im Labor repariert und später wieder in den Körper der behandelten Person implantiert.
- In situ: besteht darin, das Reparaturgen direkt in die defekte Zelle oder das defekte Gewebe einzuführen.
- In vivo: Es besteht aus der direkten Verabreichung des Korrektorgens an den Patienten, so dass es den zu behandelnden Punkt erreicht.
Damit eine Gentherapie durchgeführt werden kann, ist ein Vektor erforderlich, der das Vehikel ist, das das Gen in Zellen transportiert. Dies kann viral oder nicht viral sein.
Virale Vektoren sind: Retrovirus, Adenovirus, Adeno-assoziiertes Virus und Herpesvirus. Nicht-Virale sind: Partikelbeschuss, direkte Injektion von DNA oder RNA und Einführung von Molekülen, die von den Rezeptoren des Zielgewebes oder der Zielzelle erkannt werden können (die Therapie erhalten).
Der erste Versuch, ein Gen auf den Menschen zu übertragen, wurde 1970 wegen Hyperargininämie unternommen, einer autosomal rezessiven Erkrankung aufgrund einer Mutation im Leber-Arginase-I-Gen. Diese Krankheit ist auf schwere neurologische Anomalien bei betroffenen Kindern zurückzuführen. Es ist bekannt, dass zwei Kinder, denen das "Shope Papilloma" -Virus injiziert wurde, das bei Kaninchen Warzen verursacht, als Quelle für Arginase I behandelt wurden. Die Ergebnisse sind jedoch unbekannt, da sie nie veröffentlicht wurden. Ein weiterer Test wurde 1980 in Italien und Israel auf Beta-Thalassämie-Krankheit durchgeführt, aber die Ergebnisse wurden auch nicht veröffentlicht.
1988 wurde das erste Gentransferprotokoll genehmigt, dessen Ergebnisse veröffentlicht wurden. Dieses offizielle Protokoll wurde mit zwei Mädchen durchgeführt, die an einem ADA-Mangel (Adenosindeaminase) litten. Das ADA-Gen wurde ex vivo in periphere Blutlymphozyten inseriert, und obwohl sich die Mädchen verbesserten, konnte nicht genau bestimmt werden, worauf die wahre therapeutische Wirkung zurückzuführen war.
Trotz der Fortschritte in der Gentherapie, die in der Krebsbehandlung weit verbreitet ist, gibt es heute viel zu verbessern und es bleibt eine experimentelle Technik.
